Fuente: The Wertheim UF Scripps Institute

La lucha contra el VIH ha sido un desafío monumental para la ciencia, pero los avances recientes en terapia génica están abriendo nuevas puertas para prevenir su transmisión, especialmente en las regiones más vulnerables del mundo. Un estudio publicado el 30 de julio de 2025 en la revista Nature, liderado por Mauricio Martins, Ph.D., del Herbert Wertheim UF Scripps Institute for Biomedical Innovation & Technology, demuestra que una única dosis de terapia génica administrada al nacer puede proteger a los bebés de la infección por VIH durante la lactancia. Este enfoque, que utiliza un vector viral para entregar anticuerpos ampliamente neutralizantes, plantea una pregunta crucial: ¿podría esta intervención sencilla y duradera transformar la prevención del VIH en entornos con recursos limitados? En un mundo donde cientos de miles de niños contraen el VIH cada año, principalmente en el África subsahariana, este avance ofrece una esperanza tangible para romper el ciclo de transmisión materno-infantil.

La relevancia de este estudio trasciende los laboratorios y se ancla en una realidad humana apremiante. A pesar de los avances en medicamentos antirretrovirales, que han reducido significativamente la transmisión del VIH de madre a hijo en países desarrollados, las barreras logísticas y económicas en regiones como el África subsahariana persisten. Las madres que viven con VIH enfrentan el desafío de administrar medicamentos a sí mismas y a sus bebés, a menudo varias veces al día, en contextos donde el acceso a la atención médica es limitado. La terapia génica propuesta por Martins y su equipo busca superar estas barreras al ofrecer una solución de una sola dosis que protege a los bebés durante años, sin necesidad de tratamientos repetitivos. Este enfoque no solo podría salvar vidas, sino también aliviar la carga emocional y logística de las familias afectadas.

El núcleo de este estudio es una terapia génica que utiliza un vector de virus adeno-asociado (AAV), un vehículo comúnmente empleado en terapias génicas por su seguridad y estabilidad. Este vector lleva las instrucciones genéticas necesarias para que las células del cuerpo produzcan un anticuerpo ampliamente neutralizante (bNAb) llamado 3BNC117, descubierto en 2011 por el equipo de Michel Nussenzweig en la Universidad Rockefeller. Los anticuerpos ampliamente neutralizantes son excepcionales porque pueden neutralizar una amplia variedad de cepas del VIH, lo que los hace ideales para combatir un virus conocido por su alta variabilidad genética.

El experimento se llevó a cabo en macacos recién nacidos y de mayor edad, utilizando un modelo de desafío oral que simula la transmisión del VIH a través de la lactancia materna. La terapia génica se administró mediante una simple inyección intramuscular, una técnica accesible incluso en entornos con infraestructura médica limitada. Los resultados fueron impresionantes: casi el 90% de los macacos recién nacidos tratados al nacer produjeron niveles robustos de 3BNC117 y estuvieron protegidos contra la infección por el virus de inmunodeficiencia de simios (SIV), un análogo del VIH. La protección duró varios años, hasta que los animales alcanzaron la adolescencia, sin efectos secundarios documentados.

Un hallazgo intrigante fue que la eficacia de la terapia disminuía en macacos de mayor edad, lo que sugiere que el sistema inmunológico en desarrollo de los recién nacidos es más receptivo a esta intervención. Además, los bebés nacidos de madres expuestas al anticuerpo durante el embarazo mostraron una ventaja adicional: no desarrollaron una respuesta inmune que interfiriera con la terapia, un problema observado en otros animales jóvenes. Este descubrimiento resalta la importancia de administrar la terapia lo antes posible tras el nacimiento para maximizar su efectividad.

La importancia de este avance radica en su potencial para abordar un problema de salud pública que afecta desproporcionadamente a las comunidades más vulnerables. En el África subsahariana, donde se concentran la mayoría de los casos de transmisión materno-infantil del VIH, las madres enfrentan obstáculos como la falta de acceso a medicamentos, la estigmatización y la dificultad de mantener regímenes de tratamiento complejos. La terapia génica propuesta por Martins ofrece una alternativa práctica: una intervención de una sola dosis que no requiere cadenas de frío ultrabajas ni administración repetitiva. Como señala el autor, la estabilidad del vector AAV permite su uso en entornos remotos, donde la infraestructura médica es limitada.

El estudio también destaca un aspecto crítico: la exposición prenatal a los anticuerpos ampliamente neutralizantes puede mejorar los resultados en los bebés. Este hallazgo sugiere que la terapia podría integrarse en estrategias más amplias que incluyan el tratamiento de las madres durante el embarazo, creando un enfoque combinado para prevenir la transmisión del VIH en todas las etapas del desarrollo perinatal.

Los resultados del estudio son claros y esperanzadores: la terapia génica con 3BNC117 protegió a casi todos los macacos recién nacidos de la infección por SIV, con una duración de protección que se extendió por varios años. La ausencia de efectos secundarios y la simplicidad de la administración refuerzan el potencial de esta intervención como una herramienta transformadora. Sin embargo, el camino hacia su aplicación en humanos aún requiere pasos cruciales.

El próximo desafío será realizar ensayos clínicos en humanos para confirmar la seguridad y eficacia de la terapia en bebés. Martins expresa optimismo sobre la posibilidad de que fundaciones o organizaciones no gubernamentales financien esta fase, dada la relevancia del enfoque para poblaciones vulnerables. Además, será necesario investigar cómo optimizar la terapia para bebés de mayor edad, donde la eficacia fue menor, y explorar estrategias para prevenir respuestas inmunes que puedan limitar la producción de anticuerpos.

Otro aspecto a considerar es la escalabilidad. Aunque el vector AAV es estable y fácil de administrar, la producción de terapias génicas a gran escala sigue siendo costosa y compleja. Para que esta intervención sea viable en el África subsahariana, será crucial desarrollar modelos de financiación y distribución que garanticen el acceso equitativo, un desafío que trasciende la ciencia y requiere colaboración internacional.

Este estudio no solo presenta una solución práctica, sino que también redefine cómo abordamos la prevención del VIH. La idea de una intervención de una sola dosis que proporciona protección a largo plazo desafía los paradigmas tradicionales de tratamiento, que dependen de regímenes diarios o frecuentes. Este enfoque podría inspirar nuevas estrategias para otras enfermedades infecciosas, donde la adherencia al tratamiento es un obstáculo significativo.

El estudio también plantea preguntas fascinantes para la investigación futura. ¿Podría la terapia génica con anticuerpos ampliamente neutralizantes aplicarse a otros virus, como el Zika o el dengue? ¿Es posible combinar esta terapia con otras intervenciones, como vacunas, para lograr una protección aún más robusta? Además, la observación de que la exposición prenatal mejora los resultados sugiere que la terapia podría integrarse en programas de atención materna, abriendo nuevas posibilidades para la prevención perinatal.

Para comprender el impacto de esta terapia, podemos imaginar el VIH como un enemigo invisible que acecha durante la lactancia, un momento de conexión vital entre madre e hijo. Los tratamientos actuales son como soldados que deben desplegarse diariamente para mantener al enemigo a raya, una tarea agotadora en contextos con recursos limitados. La terapia génica de Martins, en cambio, actúa como un escudo invisible implantado al nacer, que protege al bebé sin requerir refuerzos constantes. Esta analogía resalta la simplicidad y el poder de la intervención, así como su potencial para transformar la vida de las familias afectadas.

En un contexto más amplio, este avance se suma a una serie de innovaciones en la lucha contra el VIH. Desde el desarrollo de la terapia antirretroviral de alta eficacia en los años 90 hasta los recientes avances en vacunas experimentales, la ciencia ha hecho progresos significativos. Sin embargo, la transmisión materno-infantil sigue siendo un desafío persistente, especialmente en regiones donde las desigualdades en el acceso a la atención médica son marcadas. La terapia génica de Martins representa un paso hacia la equidad, al ofrecer una solución que no depende de infraestructuras complejas ni de la adherencia diaria.

El estudio de Martins y su equipo es un rayo de esperanza en la lucha contra el VIH, especialmente para los niños nacidos en las regiones más afectadas del mundo. Al demostrar que una única dosis de terapia génica puede proteger a los bebés de la transmisión durante la lactancia, este trabajo nos acerca a un futuro donde el VIH ya no sea una sentencia para las generaciones futuras. Sin embargo, el éxito de esta intervención dependerá de nuestra capacidad para superar los desafíos técnicos, éticos y logísticos que aún quedan por delante.

En última instancia, este avance nos recuerda que la ciencia, cuando se guía por un propósito humano, tiene el poder de transformar realidades. La terapia génica propuesta no solo protege a los bebés, sino que también empodera a las madres, liberándolas de la carga de administrar tratamientos diarios en circunstancias difíciles. A medida que avanzamos hacia los ensayos clínicos y la implementación global, este estudio ilumina un camino hacia un mundo donde el VIH ya no se transmita de madre a hijo, un objetivo que, aunque ambicioso, está ahora más cerca de convertirse en realidad.

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